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Un effort de 4’5 millions de dollars pour renforcer la recherche sur les cellules souches pour traiter des maladies neurologiques
L'effort pour trouver de meilleurs traitements ou peut-être même un jour un remède pour une foule de maladies débilitantes ou mortelles neurologique a été soutenu par un afflux de fonds à partir en provenance de sources privées et publiques.
Le laboratoire dirigé par Steven Goldman, MD, Ph.D., président du département de neurologie de l'University of Rochester Medical Center, a reçu 4,5 millions de dollars en nouveaux fonds pour poursuivre ses efforts dans l’utilisation des cellules souches et des molécules apparentées pour traiter plusieurs troubles pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement - y compris la sclérose en plaques, maladie de Huntington, les maladies infantiles mortelles connu sous le nom leucodystrophies pédiatrique.
Le nouveau financement, qui appuiera les travaux en laboratoire pour les trois à cinq prochaines années, provient d'une combinaison de sources privées et gouvernementales, y compris la National Multiple Sclerosis Society, la Fondation CHDI pour la recherche sur maladie de Huntington, Biogen Idec, et le National Institutes of Health.
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Deux nouveaux projets financés se concentreront sur les événements moléculaires impliqués dans la réparation de la myéline , une substance essentielle dans le cerveau qui se désagrège dans le cas de la sclérose en plaques, ainsi que dans un certain nombre de maladies infantiles héréditaires. Dans un projet, l'équipe de Goldman travaille sur les moyens d'utiliser des cellules souches dérivées de cellules de peau humaine comme source de cellules pour finalement traiter des patients atteints de sclérose en plaques.
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Dans un second projet lié financé par une subvention de 1,7 millions de dollars des National Institutes of Health, l'équipe de Goldman établira des souris dont le cerveau contient des oligodendrocytes humains et de la myéline humaine afin de recréer dans ces souris le type de dégâts qui se produisent dans le cerveau des patients SEP. En analysant ce qui se passe dans les cellules au niveau moléculaire, l'équipe espère apprendre comment régénérer la myéline à partir les nouvelles cellules progénitrices qui résident dans le cerveau.
Un projet étroitement liés, pour laquelle le laboratoire s’est vu offrir 670 000 $ par Biogen Idec, se concentre sur l'utilisation de ces souris avec de la myéline humaine pour étudier la progression d'une maladie rare du cerveau, la leucoencéphalopathie multifocale progressive(LEMP), ce qui peut affecter les personnes dont le système immunitaire a été supprimé à cause des traitements . Le virus se trouve uniquement dans le cerveau humain, ce qui pose un problème pour les scientifiques qui souhaitent l'étudier à fond. Mais par ensemencement des cerveaux de souris, dés la naissance avec de la myéline humaine, Martha Windrem du laboratoire de Goldman a conditionné des souris pour qu’elles puissent être infectées par le virus qui cause la maladie, ouvrant de nouvelles possibilités de renseignements sur cette maladie.
Un quatrième projet, en rapport, a reçu une subvention de 1,34 $ millions par la Fondation CHDI : l'équipe va explorer l'utilisation des cellules du cerveau, les astrocytes, afin d’améliorer le sort des souris ayant la maladie de Huntington. (voir le post récent au sujet des astrocytes).
Les études sur la réparation de la myéline sont étroitement liées à la recherche du laboratoire sur un groupe d’enfants souffrant de cette maladie mortelle, la leucodystrophie pédiatrique, dans laquelle la myéline se décompose dès l'enfance.Beaucoup de ces maladies tuent des jeunes enfants seulement après avoir vécu des symptômes comme des convulsions, des chutes, une cécité, et la diminution des capacités cognitives. Laboratoire de Goldman a connu un succès sans précédent, en utilisant des cellules souches afin de prolonger la durée de vie des souris atteintes de leucodystrophie pédiatrique, et l'équipe espère pouvoir commencer les essais cliniques chez les enfants au cours des prochaines années.
Source: University of Rochester Medical Center © 2011 Université de Rochester Medical Center (09/08/11)
