Sur MSRC:
Des cellules souches mésenchymateuses autologues pour le traitement de la SEP Progressive Secondaire
Résumé
CONTEXTE: Plus de la moitié des patients atteints de sclérose en plaques ont une maladie progressive caractérisée par l'accumulation de handicaps. L'absence de traitements pour la sclérose en plaques progressive représente un important besoin clinique non satisfait. Sur la base de preuves que les cellules souches mésenchymateuses ont un effet bénéfique dans les modèles animaux de sclérose en plaques aigüe et chronique, nous avons cherché à évaluer l'innocuité et l'efficacité de ces cellules en tant que traitement potentiel neuroprotecteur pour la Sclérose en Plaques Secondaire Progressive.
MÉTHODE: Les patients atteints de forme Progressive Secondaire de la Sclérose en Plaques impliquant des voies visuelles ( score de statut d'invalidité élargi 5,5 -6 ° 5) ont été recrutés dans la East Anglia et du nord de Londres régions du Royaume-Uni. Les participants ont reçu une perfusion intraveineuse de moelle osseuse autologue dérivée des cellules souches mésenchymateuses dans cette étude ouverte. Notre objectif principal était d'évaluer la faisabilité et la sécurité; nous avons comparé les effets indésirables sur un maximum de 20 mois avant le traitement jusqu'à un maximum de 10 mois après la perfusion. Comme objectif secondaire, nous avons choisi d'évaluer l'efficacité des résultats de la voie optique antérieure en tant que modèle le plus évident de la maladie. Le critère de masquer les analyses a été utilisé pour les résultats d'imagerie électro physiologique et la sélection. Nous avons utilisé des modèles mixtes linéaires par morceaux afin d'évaluer les changements dans la dégradation au fil du temps jusqu’à l'intervention. Cet essai est enregistré auprès de ClinicalTrials.gov, numéro NCT00395200 .
RÉSULTATS: Nous avons isolé, élargi, et administré des cellules souches mésenchymateuses chez les dix patients. La dose moyenne était de 1,6 × 10 (6) cellules par kg de poids corporel (dose comprise entre 1,1 -2 ° 0). Un patient a développé une éruption cutanée transitoire, peu après le traitement, deux patients avaient eu des infections bactériennes limitées à 3-4 semaines après le traitement. Nous n'avons identifié acun effet indésirable grave. Nous avons noté une amélioration, après le traitement ,de l'acuité visuelle (différence entre les taux de variation mensuel -0 ° 02 unités logMAR, IC 95% -0 ° 03 à -0 • 01; p = 0,003) et la latence visuelle : réponse évoquée (-1 ° 33 ms, -2 ° 44 à -0 • 21; p = 0,020), avec une augmentation de la superficie du nerf optique (différence entre les taux de variation mensuel de 0,13 mm (2), 0,04 à 0,22; p = 0,006).Nous n'avons pas relevé d'effets significatifs sur la vision des couleurs, le champ visuel, le volume maculaire, l’épaisseur de la couche des fibres nerveuses de la rétine, ou le ratio de transfert de magnétisation du nerf optique.
Interprétation: les cellules souches mésenchymateuses autologues ont été données aux patients avec la Sclérose en Plaques Secondaire Progressive, en toute sécurité, dans notre étude. La preuve d'une amélioration structurelle, fonctionnelle et physiologique après traitement dans certains paramètres visuels est suggestive de la neuroprotection.
FINANCEMENT: Medical Research Council, Multiple Sclerosis Society de Grande-Bretagne et d'Irlande du Nord, Evelyn Trust, NHS National Institute for Health Research, Cambridge et UCLH centres de recherche biomédicale, le Wellcome Trust, Raymond et Beverly Sackler Foundation, et Sir David et Isobel Walker Trust.
Source: The Lancet Neurol. 9 janvier 2012 Copyright © 2012 Elsevier Ltd & Pubmed PMID 22236384 (18/01/12)