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Démarrage de la dernière phase clinique pour l’étude sur le Tcelna pour les SEP SP :
Opexa Therapeutics, Inc, la société qui développe le Tcelna ™, une nouvelle T-thérapie cellulaire pour la sclérose en plaques (SEP), a annoncé aujourd'hui le lancement d'un essai clinique de phase IIb de Tcelna chez les patients atteints de sclérose en plaques progressive secondaire (SEP SP).
Plusieurs patients ont déjà été inclus dans l'étude et l'inscription devrait augmenter rapidement à mesure que d'autres sites commencent le dépistage des patients et l'inscription dans les prochaines semaines. Tcelna est la première T-thérapie cellulaire personnalisée pour les patients atteints de SEP et a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration US (FDA) pour le traitement des SEP SP. La thérapie est spécifiquement adaptée au profil individuel et à la maladie de chaque patient et a fait preuve de signes encourageants de sécurité et d'efficacité, lors des précédentes études cliniques qui comprenaient le traitement de patients SEP SP. Il n'existe actuellement qu'un seul traitement approuvé par la FDA pour les SEP SP, mais les avertissements de sécurité ont fortement limité son utilisation.
L’essai nouvellement initié, nommé Abili-T, est une étude clinique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour des patients SEP SP, pour lesquels il existe des preuves de progression de la maladie sans poussées associées. L’essai devrait recruter 180 patients environ sur les 30 principaux sites cliniques aux Etats-Unis et au Canada, chaque patient recevant le traitement Tcelna composé de cinq injections sous-cutanées en deux phases par an. L'étude permettra d'évaluer un certain nombre de critères cliniques permettant d’évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement Tcelna chez les patients atteints de SEP SP. Le critère principal d'efficacité de l'essai est le pourcentage de variation du volume du cerveau (atrophie) à 24 mois. Les investigateurs de l'étude devront également mesurer plusieurs paramètres secondaires importants souvent associés à la progression de la maladie, y compris la maladie telle que mesurée par l’échelle Expanded Disability Status (EDSS), le taux de rechute annualisé (ARR) et les changements dans l'invalidité telle que mesurée par l'échelle EDSS et le Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC ).
Dans plusieurs essais cliniques déjà menés pour le traitement des patients atteints de sclérose en plaques, Tcelna a démontré l’un des profils les plus sûrs quand aux effets secondaires, de tout ce qui est sur le marché, ou en phase de démarrage, pour le traitement de la SEP, ainsi que des signes encourageants d'efficacité indiquant que la thérapie d’Opexa peut avoir le potentiel d'être à la fois sûre et efficace pour le traitement des patients, ayant une forme SEP SP et SEP RR. Dans la phase I / II chez des patients traités avec Tcelna SPMS (n = 36), 80% des patients traités par Tcelna n’ont montré aucun signe de progression de la maladie à 24 mois (soit une amélioration de 50%, par rapport aux témoins « historiques »). Après deux ans de traitement, un sous-ensemble de ces patients (n = 10) n'ont signalé aucune aggravation de leur état physique ou psychologique. De plus, en 21 ans de suivi, chez les patients SEP SP, traités avec la même thérapie par cellules souches, Tcelna, le taux de rechute annualisé pour ce même sous-ensemble de patients ont été réduits de manière significative par rapport aux données de départ et un seul patient a présenté une récidive pendant cette période.
«Pouvoir participer au démarrage de cette étude clinique, après les longs préparatifs nécessaires, c’est un témoignage formidable du dévouement et du talent de toute l'équipe Opexa. Nous pensons que c'est une étape cruciale non seulement pour notre entreprise, mais aussi pour tous les patients SEP SP qui ont désespérément besoin et qui méritent une option de traitement meilleure, plus sûre et plus efficace », a déclaré Neil K. Warma, président et chef de la direction d’Opexa. "Nous retournons à la clinique avec un procédé de fabrication amélioré, une stratégie de développement optimisé, la désignation Fast Track de la FDA et la conviction que la thérapie Tcelna est le traitement le plus prometteur en développement aujourd'hui pour la SEP."
Le lancement de cette étude fait suite à un certain nombre d'améliorations clés pour le programme de développement clinique Tcelna. Tout d'abord, Opexa a optimisé sa chimie, sa fabrication et le contrôle (CMC) pour l’essai du traitement afin d'améliorer l'efficacité, réduire les coûts globaux et l'amener plus loin en conformité avec les exigences commerciales. Après l'achèvement de ces améliorations de fabrication et la logistique, la Société a déposé une demande mise à jour CMC qui a été entièrement revue par la FDA. En outre, la Société a modifié sa stratégie de développement clinique pour Tcelna, en concentrant les efforts actuels sur la population de patients SEP SP afin de répondre à la grave pénurie d'options de traitement actuellement disponibles ou en cours de développement pour ces patients. Enfin, pour tenir compte de son travail pour optimiser le processus de fabrication et la stratégie de développement pour le programme clinique, le principal produit candidat d’Opexa, anciennement connu sous le nom Tovaxin, a été rebaptisé Tcelna.
«Il est très gratifiant de voir le retour d’Opexa pour la thérapie des cellules T et je suis heureux de faire partie de la recherche en cours sur un traitement potentiel pour la SEP, qui possède un tel profil de sécurité impressionnant dès le début. Il s'agit d'une étude extrêmement importante pour toute la communauté SEP, il ira un long chemin vers la démonstration de l'efficacité de la thérapie peut être pour le plus besoin et mal desservies de la population atteinte de SP progressive », a déclaré Mark Freedman, MD, directeur de la sclérose en plaques Unité de recherche de l'Hôpital d'Ottawa, membre du Opexa du Conseil consultatif scientifique et un chercheur pour le procès Abili-T. "Alors qu'un résultat d'essai positif sera certainement de bonnes nouvelles pour les patients SPMS, il n'est pas non plus difficile d'envisager qu'il puisse positionner Tcelna comme un traitement prometteur pour la population de patients SEP-RR plus aussi bien. "
«Le lancement de cet essai clinique est une étape très importante dans le domaine de la recherche sur la SEP, en particulier à la lumière du besoin important de nouveaux traitements efficaces pour ces patients», a commenté Hans-Peter Hartung, MD, président du département de neurologie à l'Université Heinrich-Heine, Düsseldorf et membre du Conseil consultatif scientifique d’Opexa. "En temps qu’immunothérapie personnalisée, le mécanisme unique de Tcelna se différencie fortement des autres traitements qui sont développés pour la SEP. MS scène. Ceci, combiné avec un profil de tolérance qui est inégalée par les autres traitements SEP actuellement disponibles ou en développement, Tcelna semble être une thérapie potentielle très intéressante pour une grande population de patients mal desservie. Actuellement, il n'existe aucun traitement satisfaisant pour les patients SEP SP. "
Alors que son essai clinique en cours s'adresse aux patients SEP SP, Opexa a également l'intention de poursuivre le développement de Tcelna comme traitement pour les patients atteints de SEP rémittente. Opexa a terminé avec succès la fin des réunions de phase II avec la FDA et estime qu'elle est bien placée pour lancer la phase III des essais pivots chez les patients atteints de SEP rémittente. Fait important, les résultats constants de l’étude d’Abili-T devraient renforcer les efforts futurs de la Société pour l’indiquer dans la SEP rémittente. L'objectif principal à l'heure actuelle, cependant, est la phase IIb en cours de l’étude Abili-T pour la SEP SP et la consolidation du capital nécessaire requis pour l'achèvement de l'essai.
Source: Herald en ligne Copywrite Rock Hill Herald Online 2012 (13/09/12)
