MedDay

MPascale a écrit:

Grâce à son approche originale des maladies neurologiques et psychiatriques, MedDay arrive plus vite au stade des essais cliniques, donc à des résultats sur les patients.

Enfin une recherche "officielle" qui sort des sentiers battus!! Rien que parce qu'elle est "originale", je pense que cette recherche sur les maladies neurologiques va faire avancer la connaissance (et donc les traitements) sur les mécanismes des maladies neuros en général.. C'est un apport de sang neuf: il était temps, la Recherche commençait à se "scléroser"

... Cette start-up incubée à l'Institut du cerveau et de la moelle épinière (ICM)

Perso, je pense que cet institut va permettre l'apparition de nouvelles recherches multi-sectorielles qui prendront en compte différents domaines, pas seulement la Neurologie.
On avance!

Depuis cette levée de fonds, la société MedDay a lancé deux études de phase 3 sur la sclérose en plaques progressive qui ont débuté en Novembre 2013 avec déjà 210 patients inclus dans 18 centres français. Elles sont complétées d’une étude auprès de volontaires sains (phase 1), de plusieurs études de toxicologie animale et d’une étude de transfert industriel, toutes indispensables pour compléter le dossier d’enregistrement du médicament. La société est en contact avec les agences règlementaires, notamment l’EMA (European Medicines Agency) et la FDA (Food and Drugs Administration) et vise, en cas de positivité des essais, un dépôt de demande de mise sur le marché courant 2015 pour une autorisation effective en 2017.

Biotech Finances a écrit:Sclérose en plaques progressive : MedDay plus rapide que prévu
FRANCE – Des résultats positifs propulsent plus rapidement MedDay vers l’avant et l’obligent à accélérer sur ses deux phases III dans les formes progressives de sclérose en plaques. La biotech francilienne vient d’obtenir, pour cela,  une rallonge de 1,3 million d’euros sous forme d’avance remboursable de la part de Bpifrance.  Frédéric Sedel, neurologue spécialiste des maladies métaboliques héréditaires, Président (CEO) de MedDay, détaille le contenu et l’objectif des deux phases III

alnama a écrit:
Est-ce certains d'entre vous ont entendu parler de ces études ?
De quel genre de traitement s'agit-il ?
Où ont lieu ces études en France ?
Est-il encore possible d'y participer ?

Si quelqu'un a des infos, elles sont le bienvenu.
Merci !!

En juin dernier, nous avons annoncé le lancement d'un essai clinique évaluant l'effet de la pioglitazone pour le traitement de adrénomyéloneuropathie (AMN). Depuis lors, un nouveau médicament a été identifié par la communauté scientifique et sera testé en France en remplacement de la pioglitazone.

Financé par ELA, l'essai sera bientôt disponible à Bicêtre et hôpitaux Pitié-Salpêtrière en France, et peut-être aussi en Allemagne et en Espagne. Il sera coordonné par le Pr. Patrick Aubourg, chef du centre de référence pour les leucodystrophies à l'hôpital Bicêtre.
Nommé "MD1003 dans adrénomyéloneuropathie", les documents d'essai seront prochainement soumis à l'Agence française de médecine (ANSM) et à la CISR. Le personnel ELA est activement impliqué dans cette étude afin d'obtenir les autorisations légales dès que possible. L'essai devrait commencer au cours du premier semestre de 2014.
Rappel
Adrénomyéloneuropathie est une maladie génétique rare due à un défaut dans un gène appelé ABCD1. Ce gène est essentiel pour la dégradation de certains acides gras dans l'organisme. Dans AMN, l'accumulation d'acide gras dans nerveuses des cellules induit un stress oxydatif et nuisibles des déficiences dans les mitochondries, un générateur d'énergie importante pour les cellules. En fin de compte, le signal nerveux est altérée et le patient perd progressivement son équilibre et de la fonction motrice. Aucun traitement actuel peut arrêter la progression de adrénomyéloneuropathie.
Le traitement
Le médicament MD1003 est développé par MEDday Pharmaceuticals fondée par les Drs. Frédéric Sedel et Guillaume Brion et situé au cerveau et la colonne vertébrale Institut (ICM). MD1003 agit sur ​​l'énergie du métabolisme du cerveau. Contrairement à la pioglitazone, il ne porte pas de risque connu pour les patients et montre des résultats préliminaires très encourageants sur la fonction motrice de patients aux prises avec une forme progressive de la sclérose en plaques . Dans l'essai AMN, un groupe de patients prendront un placebo pendant un an. En même temps, le groupe de patients traités seront traités quotidiennement avec le médicament MD1003. Au cours de la deuxième année de l'étude, tous les patients vont prendre le medicament. Les conditions de l'essai sont définis afin de satisfaire aux exigences d'une autorisation de mise sur le marché et la couverture par les assurances de santé.
Les essais
L'essai clinique sera d'évaluer l'efficacité et la tolérance du médicament chez les patients AMN MD1003 pour 2 ans. L'efficacité, la possibilité que ce traitement ralentit ou arrête les déficits moteurs des membres inférieurs qui se produit naturellement, sans traitement. Il sera estimé par le moteur et les tests biologiques ainsi que la neuro-imagerie. La tolérance signifie l'absence d'effets indésirables pendant le traitement et sera évaluée par des examens cliniques (électrocardiogramme) et des tests biologiques (tests sanguins)

     Erreur: l'essai auquel participe (ait) Liseline, concerne l'Olesoxime!

 Je tenait à vous informer qu'un essai avec la Biotine (vitamine D8 je crois) est en cours à l'ICM.

1. La vitamine B₈, correspondant à la biotine, est une vitamine hydrosoluble encore souvent appelée vitamine H, et vitamine B₇ dans de nombreux pays, notamment en Allemagne ou dans les pays anglo-saxons, et même coenzyme R. Wikipédia

   
   
   

MedDay fait le point sur la conception novatrice d'une étude pivot de phase III sur la sclérose en plaques progressive
~ Les données de cette étude de phase III seront communiquées le 24 avril 2015 lors de la réunion annuelle de l'AAN, pendant la session plénière sur les essais cliniques ~

April 07, 2015 05:47 AM Eastern Daylight Time
PARIS--(BUSINESS WIRE)--MedDay, une société biotechnologique spécialisée dans le traitement des troubles du système nerveux, a fourni aujourd'hui des informations complémentaires sur la conception de son essai clinique pivot (MS-SPI) visant à étudier l'efficacité et l'innocuité du MD1003 dans le traitement de la sclérose en plaques primaire et secondaire progressive, un domaine majeur de besoins médicaux non satisfaits. Les données de l'étude MS-SPI seront présentées le vendredi 24 avril 2015 à 12 heures, heure de l'Est des Etats-Unis, lors de la session plénière sur les essais cliniques, à l'occasion de la rencontre annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN), à Washington DC, .
MS-SPI est un essai multicentrique randomisé en double aveugle contrôlé par placébo (2:1) visant à évaluer le MD1003, à une dose quotidienne de 300 mg chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive et dont la maladie a progressé dans les 2 années précédant leur recrutement pour l'essai clinique.
Au total, 154 patients, présentant au départ de l'étude un score EDSS (échelle élaborée des incapacités) compris entre 4,5 et 7, ont été recrutés dans 16 centres de référence pour la sclérose en plaques, dans toute la France. Le traitement a duré un an.
Le critère d'évaluation principal pour cette étude était défini par la proportion de patients présentant une amélioration au bout de neuf mois (M9), confirmée à douze mois (M12). L'amélioration était définie soit comme une diminution du score EDSS (d'au moins 1 point pour un score EDSS ≤5,5 en début d'étude et de 0,5 point pour un score EDSS ≥6), soit comme une amélioration du score au test TW25 (test mesurant la vitesse de marche du patient sur une distance de 25 pieds [7,62 m.]) d'au moins 20 %. La comparaison pour chaque résultat était fondée sur les meilleurs scores EDSS et TW25 obtenus lors des visites de sélection et de randomisation.
Les principaux critères secondaires évaluent l'effet du MD1003 dans la stabilisation ou le ralentissement du rythme d'évolution de la maladie. Ces critères incluent la variation du score EDSS entre le début de l'étude et le 12e mois, la proportion de patients présentant des progrès à 9 mois, confirmés à 12 mois, et la variation du score obtenu au test TW25.
Le docteur Frédéric Sedel, directeur général de MedDay, a déclaré à ce propos : « Cet essai était particulièrement ambitieux. C'est la première fois que dans une étude sur la sclérose en plaques progressive a été évaluée la proportion de patients présentant une amélioration au bout de 9 mois, confirmée à 12 mois. Ce critère d'évaluation clinique exigeant a été déterminé au cours de discussions engagées avec des régulateurs européens et américains. Nous nous réjouissons à la perspective de présenter les résultats de cet essai clinique lors de la rencontre de l'AAN plus tard ce mois-ci. »
Un autre objectif important de l'essai clinique est d'évaluer la sécurité d'un traitement à long terme par le MD1003 à une dose de 300 mg /jour. Les événements indésirables, graves ou sans gravité, enregistrés durant l'essai clinique seront également présentés.

Sclérose en plaques: MedDay annonce les résultats concluants d'un traitement expérimental

(AFP) - MedDay, société française de biotechnologie spécialisée dans le traitement des troubles du système nerveux, a annoncé avoir présenté vendredi les résultats concluants d'un traitement expérimental contre la sclérose en plaques.

"C'est la première fois qu'un médicament est capable à la fois de ralentir le taux de progression de la maladie et d'entraîner une amélioration d'une proportion significative de patients atteints de SEP (sclérose en plaques) progressive", a affirmé le président de MedDay, Frédéric Sedel, cité dans un communiqué.
Le MD1003, traitement expérimental de la scléroseen plaques progressive primaire et secondaire, a été soumis à une étude clinique pivot de phase III, dernier stade d'expérimentation avant une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM).
Les résultats de cette étude, présentés vendredi devant la Société américaine de neurologie,"sont très encourageants", a souligné le professeur Ayman Tourbah, investigateur coordonnateur de l'étude et neurologue au CHU de Reims.  
"La proportion significative de patients présentant une amélioration à 12 mois, accompagnée de la diminution du risque de progression de la maladie montrés par cette étude, suggère que le MD1003 pourrait constituer un nouveau traitement majeur pour les patients et les cliniciens dans le domaine de la SEP", a estimé M. Tourbah. 
Le MD1003, soumis à un deuxième essai de phase III, pourrait faire l'objet d'une demande d'AMM après l'obtention des résultats de ce nouveau test, attendus d'ici à la fin de l'année. 
MedDay, créée en 2011 par Frédéric Sedel et Guillaume Brion, est issue des travaux du Dr Sedel, neurologue à l'hôpital de La Pitié Salpêtrière, qui travaille depuis une dizaine d'années sur l'identification des maladies métaboliques héréditaires rares chez l'adulte.
En avril 2013, InnoBio, un fonds pour la biotechnologie géré par BpiFrance s'est associé à Sofinnova Partners pour investir dans MedDay.

Fred1208 a écrit:Bonjour, 

Ce qui me semble bien de retenir en résumé c'est que :

1 C'est un traitement qui serait destiné aux formes progressives de la SEP. Ce qui est en soit une réelle avancée, compte tenu du fait qu'il n'existe rien ou pas grand chose aujourd'hui pour cette forme.

2 Que c'est une étude en phase 3, une partie de cette phase 3 ayant été réalisée avec détails sur cette étude seront donnés le 24 avril 2015.
la seconde étude phase 3 devrait être achevée fin 2015.
Donc on peut penser que la mise sur le marché devrait suivre.

Détails ICI

La biotine est la vitamine B8, ou H :

http://fr.wikipedia.org/wiki/Vitamine_B8

Le MD1003 est une biotine de qualité pharmaceutique hautement concentrée. Dosage 300 mg/jour, soit 10 000 fois la dose journalière recommandée.

PatrickS a écrit:Bonjour,

Après les résultats attendus pour la fin de l'année, ils pourront demande une AMM.
Quand pourra t on espérer en profiter? 
Ce n'est pas qu'on est pressé, mais l'attente est longue.

Patrick