Fred1208 Jeu 31 Mar 2016 - 12:31Source
Les liens sont en anglais :
"Cellules souches, HSCT et autres approches prometteuses pour traiter la SEP
Il y a des progrès passionnants réalisés grâce à des recherches novatrices, liées au potentiel de nombreux types de cellules souches, à la fois pour ralentir la SEP et pour la réparation des dommages sur le système nerveux. Avec le besoin urgent de traitements plus efficaces pour la SEP, en particulier pour ceux qui ont des formes progressives de la maladie, nous croyons que le potentiel de tous les types de thérapies cellulaires doivent être explorées. L'association soutient actuellement 12 projets de recherche explorant différents types de cellules souches, y compris des cellules dérivées de la moelle osseuse, de la graisse et de la peau, et a soutenu 68 études de cellules souches au cours des 10 dernières années.
À l'heure actuelle, il n'y a pas de thérapies de cellules souches approuvées pour la SEP. La thérapie de cellules souches en est au stade expérimental, et il est important que les gens aient la meilleure information disponible pour comprendre ce domaine de recherche passionnant et prendre des décisions relatives à cette question complexe.
En Novembre 2015, la Conférence internationale sur la thérapie cellulaire pour la sclérose en plaques a été organisée à Lisbonne, au Portugal, sous les auspices du Comité consultatif international sur les essais cliniques pur la SEP (un groupe parrainé conjointement par la National MS Society et le Comité européen pour le traitement et la recherche sur la sclérose en plaques). La Conférence a été présidée par Jeffrey A. Cohen, MD (Cleveland Clinic, USA), Marcelo C. Pasquini, MD, MS (Medical College of Wisconsin, USA) et Neil Gronder, PhD, FRCP (Southmead Hospital Bristol, Royaume-Uni).
Les participants ont examiné ce qui se faisait, et la valeur des thérapies basées sur des cellules spécifiques. Les conférenciers invités, les docteurs Saud Sadiq (Centre de recherche MS Tisch de New York) et Richard Burt (Northwestern University) ont rejoint 70 autres chercheurs et cliniciens qui se réunissaient concernant les essais cliniques nécessaires de façon à fournir des réponses sur les types de cellules, la source d'approvisionnement et pour quels stades de la maladie l'approche serait la plus prometteuse pour le traitement de la SEP. Un examen des conclusions et un consensus sur les prochaines étapes sera publié par les organisateurs de la conférence, des recommandations pour aider à accélérer le développement de nouvelles solutions de traitement à base de cellules. Lire plus
De nombreuses approches - y compris HSCT et souches mésenchymateuses thérapies cellulaires - sont à l'étude
Il existe de nombreux types de cellules souches qui sont en cours de recherche et qui fournissent des connaissances sur leur utilisation potentielle dans le traitement de la SEP. Beaucoup de ces études impliquent des cellules souches mésenchymateuses adultes. Ces cellules souches sont présentes dans de nombreux tissus du corps, y compris la moelle osseuse et la graisse (tissu adipeux). Ces cellules sont testées pour leur capacité à la fois de traiter les troubles du système immunitaire et de promouvoir la réparation des tissus. Une étude plus poussée est nécessaire pour déterminer quel type de cellules pourrait se révéler optimal pour le traitement de certaines ou de toutes les personnes atteintes de SEP.
La thérapie par cellules souches, même dans le cadre contrôlé d'un essai clinique, comporte une probabilité de risques importante. Toute personne qui envisage de participer à un essai clinique devrait évaluer soigneusement les effets indésirables potentiels qui seront décrits dans le «formulaire de consentement éclairé» que les participants à l'essai doivent signer.
La HSCT pour redémarrer le système immunitaire : Un type de procédure qui a été exploré depuis plusieurs années pour la SEP est appelé "Transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues - ou HSCT." Cette procédure a été utilisée dans les tentatives de ré-initialisation du système immunitaire, lequel est responsable des attaques sur le cerveau et la moelle épinière chez les personnes atteintes de SEP.
Dans HSCT, les cellules souches (dérivées de la moelle osseuse d'une personne ou de sang) sont stockées, et le reste des cellules immunitaires de l'individu sont détruites par chimiothérapie ou radiothérapie ou les deux. Ensuite, les cellules souches stockées sont généralement réintroduites par perfusion veineuse. Les nouvelles cellules souches migrent vers la moelle osseuse et produisent de nouvelles cellules. Finalement, elles remplacent toutes les cellules immunitaires. Le but de cette procédure actuellement expérimentale est que les nouvelles cellules immunitaires n'attaquent pas la myéline ou d'autres tissus du cerveau, et fournissent à la personne, ce qu'on espère être, un tout nouveau système immunitaire.
Cette approche est à l'étude au Canada, aux États-Unis, en Europe et ailleurs. Par exemple:
• Un essai clinique international de cette procédure, dirigée par le Dr Richard Burt de l'Université Northwestern à Chicago, recrute des personnes qui ne répondent pas aux autres traitements modulateurs de la maladie. Ce test recrute actuellement des participants sur l'université Northwestern, Rush University Medical Center, Université de Sao Paulo, Université d'Uppsala et Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust. En savoir plus sur ceux qui peuvent être admissibles et participer. Le Dr Burt et ses collègues ont récemment publié une série de cas explorant les résultats pour les personnes qui ont subi la procédure.
• Un essai multicentrique de 5 ans appelé HALT MS (immunosuppression à haute dose et transplantation autologue pour la sclérose en plaques) est une étude qui devrait être achevée en 2015. Il teste HSCT chez les personnes atteintes de SEP qui ont une maladie active, qui n'a pas été mise sous contrôle par des médicaments modifiant la maladie. Le test est financé par le National Institutes of Health et le Réseau de la tolérance immunitaire. Les résultats provisoires ont été fournis récemment suggérant que, après trois ans, 78,4% des participants n'ont aucune nouvelle activité de la maladie. Lorsque ce test sera terminé au bout de cinq ans, ce sera une pierre importante ajoutée à la recherche de façon à déterminer si cette approche par transplantation de cellules souches est sûre et efficace chez les personnes atteintes de SEP. Ce test est en cours et ne recrute pas de participants supplémentaires.
Cellules souches adultes mésenchymateuses pour réduire les maladies et réparer:
Une autre approche expérimentale testée dans des essais cliniques est similaire à HSCT, sauf que les cellules immunitaires de l'individu ne sont pas détruites ou remplacées. Les propres cellules souches mésenchymateuses d'un individu sont isolées de la moelle osseuse ou de sang et multipliées en laboratoire, puis réintroduites en plus grand nombre dans leur corps. Cette approche est actuellement testée dans plusieurs essais cliniques :
• Un petit test a débuté, l'essai clinique de phase à Cleveland Clinic, a testé la capacité des propres cellules souches mésenchymateuses d'un individu à à la fois inhiber les mécanismes immunitaires et augmenter les processus de réparation des tissus intrinsèques chez les personnes atteintes de formes récidivantes de sclérose en plaques. Elles ont été administrées par voie intraveineuse (perfusion veineuse). Cette étude a été dirigée par le Dr Jeffrey A. Cohen et soutenue par les programmes de recherche médicale dirigées par le Congrès. La National MS Society a fourni un appui pour une étude pilote relative à cet essai pour comparer les cellules souches de personnes atteintes de SEP et des contrôles sans SEP, pour regarder comment les cellules survivent et leur fonction, pour améliorer la compréhension de cet essai sur les cellules souches. Ce test, qui a été conçu pour évaluer la sécurité et ne vise pas à en évaluer les bienfaits, a été achevée et les résultats préliminaires ont été présentés en Septembre 2014, qui suggèrent que cette approche était sûre et débouche sur un essai de phase 2, qui est maintenant en cours de planification. Cet essai futur ne recrute pas encore de participants.
• Un Test de phase I a commencé au Centre de recherche Tisch MS de New York en utilisant les propres cellules souches mésenchymateuses d'un individu pour produire des cellules souches plus spécifiques appelées "cellules neurales progénitrices." Les cellules sont développées dans le laboratoire puis injectées dans un espace autour de la moelle épinière (intrathécal). Le but est d'inhiber les mécanismes immunitaires pour augmenter la réparation tissulaire. Ce test est en cours et ne recrute pas de participants supplémentaires.
Récemment, l'équipe du centre Tisch a annoncé son intention de poursuivre ce travail en effectuant un essai de phase II de cette thérapie. La National MS Society est actuellement en discussion avec l'équipe afin de déterminer comment le projet / essai de phase II peut être financé de façon accélérée, en attendant l'achèvement réussi de l'essai de phase I, en espérant que ses résultats continuent de montrer que la procédure est sans danger.
• Une étude internationale, contrôlée par placebo, est un essai sur les cellules souches de phase II, impliquant des personnes atteintes de SEP qui montrent des signes spécifiques de l'inflammation de la maladie active, y compris les personnes atteintes de SEP progressive primaire, SEP secondairement progressive et récurrente-rémittente, étude qui va se dérouler sur plusieurs sites en Europe et au Canada. Le test de "MESEMS" permettra de tester les avantages et la sécurité d'utilisation des propres cellules de moelle osseuse des individus, qui sont extraites et ensuite données par perfusion intraveineuse immédiatement ou six mois après extraction. Le but est d'inhiber les mécanismes immunitaires et d'augmenter la réparation tissulaire. Ce test commence à recruter des participants. Consulter le Site web MESEMS pour plus d'informations sur les lieux et un contact.
• Un essai de phase I de cellules souches dérivées de placenta (connu sous le nom de "PDA-001" fabriquées par Celgene Cellular Therapeutics) a été achevé en 2014, et les résultats ont suggéré que cette approche était sûre. L'étude a porté sur 16 personnes atteintes de SEP récurrente-rémittente ou progressive secondaire sur des sites aux États-Unis et au Canada. Cette étude a été conçue pour évaluer la sécurité et ne vise pas à montrer l'efficacité. Dans le document publié, les chercheurs commentent que la prochaine étape, un essai clinique de preuve de concept, est prévu. Cet essai futur ne recrute pas encore de participants.
• Un essai impliquant des personnes atteintes de SEP progressive secondaire et de SEP progressive primaire contrôlé par placebo de phase II avec cellules souches a commencé à l'hôpital Frenchay de Bristol, Royaume-Uni, en testant les avantages et la sécurité de l'utilisation des cellules issues de la moelle osseuse des individus. Les cellules sont extraites, puis donnés par perfusion intraveineuse immédiatement ou un an après l'extraction. Le but est d'inhiber les mécanismes immunitaires et d'augmenter la réparation tissulaire.
Cet essai recrute des participants au Royaume-Uni.
Plus largement et à plus long terme, des études contrôlées sont nécessaires pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'utilisation de cellules souches pour traiter la SEP. Lorsque les résultats de ces essais cliniques et les suivants seront disponibles, il devrait être possible de déterminer quelles sont les cellules optimales, les méthodes d'approvisionnement, la sécurité et l'efficacité réelle de ces thérapies expérimentales actuelles sur les différentes personnes atteintes de la SEP. En savoir plus sur les cliniques cellules souches.
Autres cellules souches : Un autre axe de recherche sur les cellules souches dans la SEP concerne les efforts visant à réparer les dommages du système nerveux directement avec des cellules souches qui peuvent remplacer les cellules qui fabriquent la myéline, la gaine isolante des nerfs qui est endommagée durant la SEP, et les cellules nerveuses qui ont été détruites. Une voie intéressante à l'étude dans les premiers stades est celui de la façon de prélever des échantillons de cellules de la peau d'une personne et de les transformer en cellules souches. Ces cellules sont appelées "cellules souches induites pluripotentes» ou IPSC. L'avantage potentiel de cette approche est que ces cellules ne seraient pas rejetées par le système immunitaire de la personne, et par conséquent cette approche contourne les préoccupations éthiques possibles liées aux cellules souches embryonnaires humaines.
Cette recherche est encore à ses débuts et des études se déroulent pour déterminer si tous les types de cellules souches peuvent inverser les dommages liés à la SEP et restaurer les fonctions. En savoir plus sur les efforts pour réparer le système nerveux."
Les liens sont en anglais :
"Cellules souches, HSCT et autres approches prometteuses pour traiter la SEP
Il y a des progrès passionnants réalisés grâce à des recherches novatrices, liées au potentiel de nombreux types de cellules souches, à la fois pour ralentir la SEP et pour la réparation des dommages sur le système nerveux. Avec le besoin urgent de traitements plus efficaces pour la SEP, en particulier pour ceux qui ont des formes progressives de la maladie, nous croyons que le potentiel de tous les types de thérapies cellulaires doivent être explorées. L'association soutient actuellement 12 projets de recherche explorant différents types de cellules souches, y compris des cellules dérivées de la moelle osseuse, de la graisse et de la peau, et a soutenu 68 études de cellules souches au cours des 10 dernières années.
À l'heure actuelle, il n'y a pas de thérapies de cellules souches approuvées pour la SEP. La thérapie de cellules souches en est au stade expérimental, et il est important que les gens aient la meilleure information disponible pour comprendre ce domaine de recherche passionnant et prendre des décisions relatives à cette question complexe.
En Novembre 2015, la Conférence internationale sur la thérapie cellulaire pour la sclérose en plaques a été organisée à Lisbonne, au Portugal, sous les auspices du Comité consultatif international sur les essais cliniques pur la SEP (un groupe parrainé conjointement par la National MS Society et le Comité européen pour le traitement et la recherche sur la sclérose en plaques). La Conférence a été présidée par Jeffrey A. Cohen, MD (Cleveland Clinic, USA), Marcelo C. Pasquini, MD, MS (Medical College of Wisconsin, USA) et Neil Gronder, PhD, FRCP (Southmead Hospital Bristol, Royaume-Uni).
Les participants ont examiné ce qui se faisait, et la valeur des thérapies basées sur des cellules spécifiques. Les conférenciers invités, les docteurs Saud Sadiq (Centre de recherche MS Tisch de New York) et Richard Burt (Northwestern University) ont rejoint 70 autres chercheurs et cliniciens qui se réunissaient concernant les essais cliniques nécessaires de façon à fournir des réponses sur les types de cellules, la source d'approvisionnement et pour quels stades de la maladie l'approche serait la plus prometteuse pour le traitement de la SEP. Un examen des conclusions et un consensus sur les prochaines étapes sera publié par les organisateurs de la conférence, des recommandations pour aider à accélérer le développement de nouvelles solutions de traitement à base de cellules. Lire plus
De nombreuses approches - y compris HSCT et souches mésenchymateuses thérapies cellulaires - sont à l'étude
Il existe de nombreux types de cellules souches qui sont en cours de recherche et qui fournissent des connaissances sur leur utilisation potentielle dans le traitement de la SEP. Beaucoup de ces études impliquent des cellules souches mésenchymateuses adultes. Ces cellules souches sont présentes dans de nombreux tissus du corps, y compris la moelle osseuse et la graisse (tissu adipeux). Ces cellules sont testées pour leur capacité à la fois de traiter les troubles du système immunitaire et de promouvoir la réparation des tissus. Une étude plus poussée est nécessaire pour déterminer quel type de cellules pourrait se révéler optimal pour le traitement de certaines ou de toutes les personnes atteintes de SEP.
La thérapie par cellules souches, même dans le cadre contrôlé d'un essai clinique, comporte une probabilité de risques importante. Toute personne qui envisage de participer à un essai clinique devrait évaluer soigneusement les effets indésirables potentiels qui seront décrits dans le «formulaire de consentement éclairé» que les participants à l'essai doivent signer.
La HSCT pour redémarrer le système immunitaire : Un type de procédure qui a été exploré depuis plusieurs années pour la SEP est appelé "Transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues - ou HSCT." Cette procédure a été utilisée dans les tentatives de ré-initialisation du système immunitaire, lequel est responsable des attaques sur le cerveau et la moelle épinière chez les personnes atteintes de SEP.
Dans HSCT, les cellules souches (dérivées de la moelle osseuse d'une personne ou de sang) sont stockées, et le reste des cellules immunitaires de l'individu sont détruites par chimiothérapie ou radiothérapie ou les deux. Ensuite, les cellules souches stockées sont généralement réintroduites par perfusion veineuse. Les nouvelles cellules souches migrent vers la moelle osseuse et produisent de nouvelles cellules. Finalement, elles remplacent toutes les cellules immunitaires. Le but de cette procédure actuellement expérimentale est que les nouvelles cellules immunitaires n'attaquent pas la myéline ou d'autres tissus du cerveau, et fournissent à la personne, ce qu'on espère être, un tout nouveau système immunitaire.
Cette approche est à l'étude au Canada, aux États-Unis, en Europe et ailleurs. Par exemple:
• Un essai clinique international de cette procédure, dirigée par le Dr Richard Burt de l'Université Northwestern à Chicago, recrute des personnes qui ne répondent pas aux autres traitements modulateurs de la maladie. Ce test recrute actuellement des participants sur l'université Northwestern, Rush University Medical Center, Université de Sao Paulo, Université d'Uppsala et Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust. En savoir plus sur ceux qui peuvent être admissibles et participer. Le Dr Burt et ses collègues ont récemment publié une série de cas explorant les résultats pour les personnes qui ont subi la procédure.
• Un essai multicentrique de 5 ans appelé HALT MS (immunosuppression à haute dose et transplantation autologue pour la sclérose en plaques) est une étude qui devrait être achevée en 2015. Il teste HSCT chez les personnes atteintes de SEP qui ont une maladie active, qui n'a pas été mise sous contrôle par des médicaments modifiant la maladie. Le test est financé par le National Institutes of Health et le Réseau de la tolérance immunitaire. Les résultats provisoires ont été fournis récemment suggérant que, après trois ans, 78,4% des participants n'ont aucune nouvelle activité de la maladie. Lorsque ce test sera terminé au bout de cinq ans, ce sera une pierre importante ajoutée à la recherche de façon à déterminer si cette approche par transplantation de cellules souches est sûre et efficace chez les personnes atteintes de SEP. Ce test est en cours et ne recrute pas de participants supplémentaires.
Cellules souches adultes mésenchymateuses pour réduire les maladies et réparer:
Une autre approche expérimentale testée dans des essais cliniques est similaire à HSCT, sauf que les cellules immunitaires de l'individu ne sont pas détruites ou remplacées. Les propres cellules souches mésenchymateuses d'un individu sont isolées de la moelle osseuse ou de sang et multipliées en laboratoire, puis réintroduites en plus grand nombre dans leur corps. Cette approche est actuellement testée dans plusieurs essais cliniques :
• Un petit test a débuté, l'essai clinique de phase à Cleveland Clinic, a testé la capacité des propres cellules souches mésenchymateuses d'un individu à à la fois inhiber les mécanismes immunitaires et augmenter les processus de réparation des tissus intrinsèques chez les personnes atteintes de formes récidivantes de sclérose en plaques. Elles ont été administrées par voie intraveineuse (perfusion veineuse). Cette étude a été dirigée par le Dr Jeffrey A. Cohen et soutenue par les programmes de recherche médicale dirigées par le Congrès. La National MS Society a fourni un appui pour une étude pilote relative à cet essai pour comparer les cellules souches de personnes atteintes de SEP et des contrôles sans SEP, pour regarder comment les cellules survivent et leur fonction, pour améliorer la compréhension de cet essai sur les cellules souches. Ce test, qui a été conçu pour évaluer la sécurité et ne vise pas à en évaluer les bienfaits, a été achevée et les résultats préliminaires ont été présentés en Septembre 2014, qui suggèrent que cette approche était sûre et débouche sur un essai de phase 2, qui est maintenant en cours de planification. Cet essai futur ne recrute pas encore de participants.
• Un Test de phase I a commencé au Centre de recherche Tisch MS de New York en utilisant les propres cellules souches mésenchymateuses d'un individu pour produire des cellules souches plus spécifiques appelées "cellules neurales progénitrices." Les cellules sont développées dans le laboratoire puis injectées dans un espace autour de la moelle épinière (intrathécal). Le but est d'inhiber les mécanismes immunitaires pour augmenter la réparation tissulaire. Ce test est en cours et ne recrute pas de participants supplémentaires.
Récemment, l'équipe du centre Tisch a annoncé son intention de poursuivre ce travail en effectuant un essai de phase II de cette thérapie. La National MS Society est actuellement en discussion avec l'équipe afin de déterminer comment le projet / essai de phase II peut être financé de façon accélérée, en attendant l'achèvement réussi de l'essai de phase I, en espérant que ses résultats continuent de montrer que la procédure est sans danger.
• Une étude internationale, contrôlée par placebo, est un essai sur les cellules souches de phase II, impliquant des personnes atteintes de SEP qui montrent des signes spécifiques de l'inflammation de la maladie active, y compris les personnes atteintes de SEP progressive primaire, SEP secondairement progressive et récurrente-rémittente, étude qui va se dérouler sur plusieurs sites en Europe et au Canada. Le test de "MESEMS" permettra de tester les avantages et la sécurité d'utilisation des propres cellules de moelle osseuse des individus, qui sont extraites et ensuite données par perfusion intraveineuse immédiatement ou six mois après extraction. Le but est d'inhiber les mécanismes immunitaires et d'augmenter la réparation tissulaire. Ce test commence à recruter des participants. Consulter le Site web MESEMS pour plus d'informations sur les lieux et un contact.
• Un essai de phase I de cellules souches dérivées de placenta (connu sous le nom de "PDA-001" fabriquées par Celgene Cellular Therapeutics) a été achevé en 2014, et les résultats ont suggéré que cette approche était sûre. L'étude a porté sur 16 personnes atteintes de SEP récurrente-rémittente ou progressive secondaire sur des sites aux États-Unis et au Canada. Cette étude a été conçue pour évaluer la sécurité et ne vise pas à montrer l'efficacité. Dans le document publié, les chercheurs commentent que la prochaine étape, un essai clinique de preuve de concept, est prévu. Cet essai futur ne recrute pas encore de participants.
• Un essai impliquant des personnes atteintes de SEP progressive secondaire et de SEP progressive primaire contrôlé par placebo de phase II avec cellules souches a commencé à l'hôpital Frenchay de Bristol, Royaume-Uni, en testant les avantages et la sécurité de l'utilisation des cellules issues de la moelle osseuse des individus. Les cellules sont extraites, puis donnés par perfusion intraveineuse immédiatement ou un an après l'extraction. Le but est d'inhiber les mécanismes immunitaires et d'augmenter la réparation tissulaire.
Cet essai recrute des participants au Royaume-Uni.
Plus largement et à plus long terme, des études contrôlées sont nécessaires pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'utilisation de cellules souches pour traiter la SEP. Lorsque les résultats de ces essais cliniques et les suivants seront disponibles, il devrait être possible de déterminer quelles sont les cellules optimales, les méthodes d'approvisionnement, la sécurité et l'efficacité réelle de ces thérapies expérimentales actuelles sur les différentes personnes atteintes de la SEP. En savoir plus sur les cliniques cellules souches.
Autres cellules souches : Un autre axe de recherche sur les cellules souches dans la SEP concerne les efforts visant à réparer les dommages du système nerveux directement avec des cellules souches qui peuvent remplacer les cellules qui fabriquent la myéline, la gaine isolante des nerfs qui est endommagée durant la SEP, et les cellules nerveuses qui ont été détruites. Une voie intéressante à l'étude dans les premiers stades est celui de la façon de prélever des échantillons de cellules de la peau d'une personne et de les transformer en cellules souches. Ces cellules sont appelées "cellules souches induites pluripotentes» ou IPSC. L'avantage potentiel de cette approche est que ces cellules ne seraient pas rejetées par le système immunitaire de la personne, et par conséquent cette approche contourne les préoccupations éthiques possibles liées aux cellules souches embryonnaires humaines.
Cette recherche est encore à ses débuts et des études se déroulent pour déterminer si tous les types de cellules souches peuvent inverser les dommages liés à la SEP et restaurer les fonctions. En savoir plus sur les efforts pour réparer le système nerveux."
