Domyleen Lun 9 Aoû 2010 - 10:51
Des CELLULES SOUCHES embryonnaires pour réparer la MOELLE ÉPINIÈRE ?
FDA
Une biopharma américaine, Geron Corporation, avait soumis à la FDA le dossier d’un nouveau traitement encore expérimental (Investigational New Drug ou IND), un traitement auquel rêvent des générations de neurologues : réparer une lésion de la moelle épinière. La FDA avait bloqué le dossier, alors que Geron souhaitait faire entrer son produit : le GRNOPC1, dans un essai de phase 1 chez des patients venant de subir ce type d’accident.
L’agence américaine des médicaments vient de débloquer le dossier, notifiant que Geron peut envisager le premier essai clinique mondial chez l’humain d’un traitement basé sur des cellules souches embryonnaires humaines, ou hESC (human embryonic stem cells), selon la nomenclature scientifique. L’essai de phase 1 sera multicentrique et visera à établir la sécurité pour les patients du GRNOPC1 chez des patients médullo-lésés sélectionnés selon le niveau A de l’échelle établie par l'American Spinal Injury Association (ASIA).
Pour le Dr Thomas B. Okarma, PDG de Geron, le déblocage du dossier GRNOPC1 est une satisfaction, l’objectif de la biopharma étant de parvenir à montrer que la réparation de la moelle lésée est possible, c'est-à-dire de lui restituer sa fonction, par l’injection de hESC directement au site de la lésion médullaire - ici au niveau du parcours thoracique de la moelle épinière, c'est-à-dire précisément entre les vertèbres dorsales D3 à D10), le traitement débutant entre 7 et 14 jours après constitution de la lésion. On doit agir précocement, par la suite une cicatrice se forme et si la réparation devient possible, elle serait compromise.
Pour d’autres atteintes du SNC aussi : Parallèlement, Geron étudie la possibilité d’appliquer cette thérapie cellulaire à d’autres atteintes du système nerveux central telles maladie d’Alzheimer, sclérose en plaques ou leucodystrophies. Des essais sur modèles animaux de ces maladies sont déjà en cours avec le produit de Geron.
La FDA avait précédemment bloqué le dossier de Geron sur la base des expérimentations animales du procédé (études précliniques), qui montraient l’apparition de petits kystes au site de la lésion médullaire traitée par GRNOPC1. En fonction de ces remarques, la biopharma a retravaillé son produit et fourni de nouveaux résultats précliniques avalisés par la FDA.
Geron précise que si ce premier essai clinique est essentiellement de confirmer la sécurité de GRNOPC1, il est prévu de tester secondairement l’amélioration de la fonction neuromusculaire et de la sensibilité au niveau du tronc et des membres. Si ce premier essai confirme la sécurité du produit, Geron sollicitera de la FDA l’autorisation d’essais plus poussés avec des patients plus sévèrement atteints (niveaux B et C de l’échelle ASIA).
GRNOPC1 contient des cellules progénitrices (oligodendrocytes) dérivées de hESC qui ont montré des propriétés de remyélinisation (myéline : membrane protectrice des faisceaux de nefs) et de stimulation de repousse des nerfs, qui ont pu être observées sur des modèles animaux de blessures médullaires au stade aigu. « Nous savons que démyélinisation est au cœur de la pathologie lésionnelle, et que sa réversion au moyen de l’injection de cellules progénitrices d’oligodendrocytes devrait révolutionner ce domaine [la prise en charge des lésions médullaires], explique le Pr Richard Fessler, chirurgien neurologue.
S’il se révèle sûr et actif, ce traitement devrait fournir une option thérapeutique fiable pour des milliers de patients qui endurent des blessures de la moelle épinière chaque année ».
Source : BusinessWire, Geron Corporation, mise en ligne Alexis Yapnine, Santé log (traduction, adaptation, commentaires, le 9 août 2010
