Sur MSRC, aujourd'hui:
Fingolimod s’est vu accorder la "désignation" de « thérapie de Pointe » par la FDA pour les SEP Pédiatriques.
Le Fingolimod, également connu sous le nom de Gilenya aux États-Unis, est approuvé pour traiter les formes récurrentes de la SEP chez les adultes. Cependant, il n'est pas actuellement approuvé pour les enfants et les adolescents atteints de SEP récurrente.
La désignation « Breakthrough Therapy » est basée sur les données de l'étude PARADIGMS de Phase III, qui a évalué l'innocuité et l'efficacité du Fingolimod par rapport à l'interféron bêta-1a chez les enfants et adolescents (10 ans et plus) atteints de SEP récurrente.
PARADIGMS, le premier essai clinique contrôlé randomisé achevé, spécifiquement conçu pour la SEP pédiatrique récurrente, a révélé que le traitement par le Fingolimod entraînait une réduction de 82% du taux de rechute (taux de rechute annualisé) dans cette population de patients sur une période allant jusqu'à deux ans. , par rapport à l'injection intramusculaire de l'interféron bêta-1a. Le profil d'innocuité du Fingolimod dans cette étude était globalement conforme à celui observé lors d'essais cliniques antérieurs chez l'adulte.
« En dépit du fait que les enfants ont environ deux à trois fois plus de rechutes qu’un patient adulte lambda, au moment de l'apparition de la SEP, il n’existe aucun immunomodulateur approuvé pour la population pédiatrique », a déclaré le Dr Tanuja Chitnis, directrice des centres partenaires, «SEP pédiatrique » du Massachusetts General Hospital, Boston, États-Unis, et « scientifique », du centre Ann Romney de l’Hôpital « Brigham and Women », Boston, États-Unis. "Les enfants atteints de SEP diffèrent des adultes de manière importante et d'autres options de traitement pour les patients pédiatriques sont nécessaires", a ajouté le Dr Chitnis, qui a également dirigé l'étude PARADIGMS.
La FDA accorde la désignation « Breakthrough Therapy » pour les thérapies qui sont destinées à traiter une maladie grave et s’il y a des preuves cliniques préliminaires indiquant que le traitement pourrait démontrer une amélioration substantielle par rapport au traitement disponible sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs. Cette « désignation » est un processus conçu pour accélérer le développement et l'examen de ces thérapies.
Source: MS-UK
Date: 19/12/17
Fingolimod s’est vu accorder la "désignation" de « thérapie de Pointe » par la FDA pour les SEP Pédiatriques.
Novartis a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé le label « Breakthrough Therapy » au Fingolimod pour le traitement des enfants et des adolescents de 10 ans ou plus atteints de sclérose en plaques récurrente (SEP).
Le Fingolimod, également connu sous le nom de Gilenya aux États-Unis, est approuvé pour traiter les formes récurrentes de la SEP chez les adultes. Cependant, il n'est pas actuellement approuvé pour les enfants et les adolescents atteints de SEP récurrente.
La désignation « Breakthrough Therapy » est basée sur les données de l'étude PARADIGMS de Phase III, qui a évalué l'innocuité et l'efficacité du Fingolimod par rapport à l'interféron bêta-1a chez les enfants et adolescents (10 ans et plus) atteints de SEP récurrente.
PARADIGMS, le premier essai clinique contrôlé randomisé achevé, spécifiquement conçu pour la SEP pédiatrique récurrente, a révélé que le traitement par le Fingolimod entraînait une réduction de 82% du taux de rechute (taux de rechute annualisé) dans cette population de patients sur une période allant jusqu'à deux ans. , par rapport à l'injection intramusculaire de l'interféron bêta-1a. Le profil d'innocuité du Fingolimod dans cette étude était globalement conforme à celui observé lors d'essais cliniques antérieurs chez l'adulte.
« En dépit du fait que les enfants ont environ deux à trois fois plus de rechutes qu’un patient adulte lambda, au moment de l'apparition de la SEP, il n’existe aucun immunomodulateur approuvé pour la population pédiatrique », a déclaré le Dr Tanuja Chitnis, directrice des centres partenaires, «SEP pédiatrique » du Massachusetts General Hospital, Boston, États-Unis, et « scientifique », du centre Ann Romney de l’Hôpital « Brigham and Women », Boston, États-Unis. "Les enfants atteints de SEP diffèrent des adultes de manière importante et d'autres options de traitement pour les patients pédiatriques sont nécessaires", a ajouté le Dr Chitnis, qui a également dirigé l'étude PARADIGMS.
La FDA accorde la désignation « Breakthrough Therapy » pour les thérapies qui sont destinées à traiter une maladie grave et s’il y a des preuves cliniques préliminaires indiquant que le traitement pourrait démontrer une amélioration substantielle par rapport au traitement disponible sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs. Cette « désignation » est un processus conçu pour accélérer le développement et l'examen de ces thérapies.
Source: MS-UK
Date: 19/12/17
encouragement à tous les jeunes malades ainsi qu'à leurs familles/proches
(fingolimod), pouvant entraîner une invalidité permanente. Il est conseillé aux personnes prenant Gilenya de ne pas interrompre le traitement sans en avoir d'abord discuté avec leurs prestataires de soins de santé. Il est conseillé aux prestataires de soins de santé d'informer leurs patients de ces informations avant de commencer Gilenya et d'observer les patients après l'arrêt du traitement afin de détecter tout risque de rechute de sorte qu'ils puissent être traités de manière appropriée…"
